Baby Pia heeft levensreddende prik gekregen: “Alles is heel vlot verlopen, nog niet zeker of middel aanslaat”

“Afgelopen woensdag was een van de belangrijkste dagen van ons leven”, zegt Ellen. “Pia heeft de gentherapie gekregen. We zijn nu 48 uur later, ze heeft voorlopig nog geen bijwerkingen gehad. Pia is even vrolijk als anders. Ze heeft goed geslapen. De mama iets minder (lacht). Alles is heel vlot verlopen. Haar bloedwaarden zijn goed, net als de hartslag, enzovoort. Ik had verwacht dat het goudkleurig zou zijn omdat het zo duur zou zijn (lacht). Het is nog te vroeg om een merkbaar verschil te zien. Er zijn sowieso een aantal weken nodig om het middel zijn werk te laten doen. We hebben alle hoop heel binnenkort zichtbaar resultaat te zien.”

Naar alle verwachting mag Pia zondag naar huis. Ook voor haar ouders kwam de behandeling er sneller dan gedacht. “Alle actoren hebben ervoor gezorgd dat het allemaal heel snel is kunnen gaan. We hebben een paar heel intense weken beleefd, de apotheose van een maandenlange strijd. Het is tijd voor ons om rust te nemen. In de eerste plaats voor Pia, ze moet een beetje aansterken. Het middel moet nu zijn werk kunnen doen. Ik wil ook zeker haar behandelende arts en het Universitair Ziekenhuis van Antwerpen bedanken.”

“Tot over een paar weken hadden we hier nooit over durven dromen”, aldus mama Ellen nog. “Ik ben heel veel avonden in bed gekomen met het idee: we doen ons best, maar de kans is heel reëel dat het nooit zou lukken. Het blijft ongelooflijk. Zonder de Belgische bevolking was dit nooit gelukt. Pia’s verhaal is er vooral één van hoop geweest. We hebben bij veel instanties en bij Novartis alle mogelijkheden bekeken voordat we tot de sms-actie tot stand kwam, maar zelfs dan hadden we nooit kunnen weten dat het zo’n vaart zou lopen.”

De impact van het medicijn is nog niet duidelijk. “De eerste grote stap zou zijn dat ze zelfstandig zou kunnen recht zitten”, zegt Ellen. “Dan zou ze in een rolstoel kunnen zitten en een mooi en zelfstandig leven leiden. We willen nu vooral voorzichtig zijn en het middel de tijd geven. Uit contact met ouders van een kindje uit Duitsland dat het middel kreeg, blijkt dat de vooruitgang spectaculair kan zijn, maar het is nu echt afwachten.”

De sms-actie om geld in te zamelen voor het peperdure medicijn Zolgensma enkele weken geleden was een gigantisch succes, op enkele dagen tijd werd de nodige 1,9 miljoen euro ingezameld. Zonder Zolgensma zouden de spieren van het meisje verder afbreken, inclusief het hart, en zou ze vroegtijdig overlijden.

“We beseffen heel goed dat er nog veel meer kindjes komen die in een vergelijkbare situatie zitten”, weet Ellen. “Die ouders zijn blij dat we het maatschappelijk debat hebben geopend. Het is lang geleden dat er nog zoveel te doen is geweest rond de prijszetting van de farma-industrie. Ondertussen is gebleken dat er andere mogelijkheden zijn. Ik hoop dat er iets fundamenteels verandert en mensen geen beroep meer moeten doen op de maatschappij. Het doel blijft om ook andere mensen te helpen. We krijgen heel wat oproepen en aanvragen van mensen. Het is ook niet aan ons als ouders om te zeggen wie we wel en niet gaan helpen. We gaan daar advies en raad voor kunnen gebruiken. Maar het geld zal goed besteed worden en andere kinderen helpen.” 

Het is volgens Ellen nog niet duidelijk hoeveel geld er uiteindelijk extra ingezameld werd. Eind deze maand moet daarover meer duidelijkheid komen. “Op dit moment staat het geld nog niet op onze rekening. We hebben wel bevestigd gekregen dat er genoeg fondsen zijn om het medicijn te betalen. Met Novartis hebben we nog altijd geen contact gehad. Enkel via de behandelende arts wat betreft de toediening van het medicijn. We hopen nog steeds op overleg. Het is nog niet einde verhaal voor ons.”

Na de succesvolle sms-actie was al gebleken dat Pia geen geen antistoffen aanmaakt tegen de werking van het medicijn Zolgensma, waarmee ze kan behandeld worden voor de zeldzame genetische spierziekte waaraan ze lijdt. “Het is nu nog een kwestie van enkele weken voordat de prik kan toegediend worden”, zei mama Ellen toen.