Duurste medicijn ter wereld komt op de markt: 2,1 miljoen dollar voor een behandeling

Het Amerikaanse controleagentschap FDA (Food and Drug Administration) heeft vrijdag aan Novartis de toestemming gegeven om gentherapie ‘Zolgensma’ in te zetten bij de behandeling van de ernstige spierziekte ‘spinale musculaire atrofie’ (SMA) bij kinderen onder de twee jaar. De beslissing van de EMA voor de Europese markt wordt binnen enkele maanden verwacht.

SMA kan leiden tot verlamming, ademhalingsproblemen en de dood. De ziekte komt voor bij ongeveer een op de tienduizend zuigelingen. Het medicijn wordt eenmalig via een infuus (intraveneus) toegediend. Het zou de spierfunctie en de motoriek bij de getroffen baby’s aanzienlijk verbeteren.

Novartis krijgt kritiek voor de exuberante prijs van het medicijn. Ook de Amerikaanse autoriteiten hadden eerst hun twijfels bij het gigantische kostenplaatje. Maar Novartis wist de FDA te overtuigen. De eenmalige gentherapie redt het leven van patiënten, die anders aangewezen zijn op dure levenslange behandelingen die honderdduizenden dollars per jaar kunnen kosten, zo argumenteerde Novartis mét succes.

Volgens experten zal Novartis met het middel een omzet van 2 miljard dollar realiseren. Binnen enkele maanden weten we of Zolgensma ook beschikbaar zal zijn op de Europese markt. Patiëntenorganisaties hopen alvast van wel.