Pia Boehnke uit Wilrijk werd eind 2018 geboren met spinale musculaire atrofie (SMA), een genetische aandoening waardoor ze nauwelijks kan bewegen. In de VS bestaat er een behandeling voor de aandoening met het geneesmiddel Zolgensma, weliswaar voor een enorm bedrag: 2,1 miljoen dollar, omgerekend 1,9 miljoen euro. De familie van Pia probeert dat bedrag via benefietacties in te zamelen.

‘We zijn op de hoogte van Pia en de inspanningen om haar toegang tot de behandeling te vergemakkelijken’, zegt geneesmiddelenfabrikant Novartis, de producent van Zolgensma, dinsdagavond in een mededeling. ‘We erkennen ook dat patiënten en families over de hele wereld geïnteresseerd zijn om zo snel mogelijk toegang te krijgen tot een behandeling.’

Novartis benadrukt anderzijds dat het gebruik van Zolgensma momenteel enkel is goedgekeurd voor gebruik in de Verenigde Staten. ‘In de VS werd de prijs van Zolgensma gebaseerd op onze analyse van de behandeling als een eenmalige, transformatieve therapie voor een uiterst zeldzame ziekte. Daarbij is onder meer gekeken naar de actuele kostprijs van chronische SMA-therapie gedurende tien jaar.’

‘Pia blijven ondersteunen’

‘Het geneesmiddel wordt momenteel door de regelgevende instanties in Europa onderzocht’, vervolgt Novartis. ‘Een advies van het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) wordt verwacht in het vierde kwartaal van 2019.’ Hoeveel het geneesmiddel in Europa uiteindelijk zal kosten, dat houdt het bedrijf nog in het midden.

Verdere details over de beschikbaarheid van Zolgensma in Europa wil Novartis pas geven wanneer de gesprekken met de Europese autoriteiten zijn afgerond. ‘We zullen op een constructieve manier blijven samenwerken met alle betrokken partijen en alles doen om Pia en haar familie te steunen.’