Medicijn ontdekt dat achteruitgang alzheimer vertraagt

Na jaren van vruchteloos onderzoek lijkt het erop dat er een medicijn is ontwikkeld dat de ziekte van Alzheimer kan afremmen, hoewel het effect gering is. De Amerikaanse farmaceut Biogen maakte donderdagavond de langverwachte resultaten bekend van een groot internationaal onderzoek. Daaruit blijkt dat  een hoge dosering van het middel aducanumab de achteruitgang van patiënten iets vertraagt en eiwit-ophopingen in de hersenen vermindert.

De effecten zijn klein maar betekenisvol, zeiden Amerikaanse neurologen op de persconferentie in San Diego, die rechtstreeks werd uitgezonden. “Alzheimer hangt samen met een verlies aan autonomie, dat verlies aanpakken is de sleutel”, aldus de Canadese neuroloog Sharon Cohen, een van de onderzoeksleiders. “Een bemoedigend resultaat”, zegt ook neuroloog Niels Prins telefonisch vanuit San Diego. Prins is directeur van het Brain Research Center in Amsterdam, waar 34 patiënten meededen aan het onderzoek. “Voor het eerst is er een middel dat niet alleen effect heeft op het ziektemechanisme, maar ook op de dagelijkse praktijk.” Bij patiënten nam de samenklontering van amyloïd-eiwitten in de hersenen af en nam de ophoping van tau-eiwit minder snel toe. Dat had gevolgen voor hun functioneren, zo bleek uit vier verschillende testen.

Deelnemers aan het onderzoek hadden allemaal een beginnend stadium van alzheimer. De gegevens die Biogen presenteerde laten zien dat de groep die maandelijks de hoogste dosering van het medicijn kreeg,  na ruim een jaar 20 procent minder snel achteruit ging in denkvermogen en 40 procent minder achteruitgang te verduren had bij activiteiten in het dagelijks leven.  

Die percentages klinken spectaculair, zegt  de Nijmeegse hoogleraar geriatrie Marcel Olde Rikkert, maar teruggerekend naar de testresultaten gaat het om erg kleine verschillen. De deelnemers gingen bijvoorbeeld 1,4 punt minder achteruit uit op een test van hun denkvermogen, waarmee 70 punten kunnen worden gescoord. “Er is inderdaad een effect, maar minder dan wat in andere onderzoeken als minimaal klinisch relevant wordt beschouwd. Ik denk daarom dat patiënten er niet zoveel van zullen merken.”

Aducanumab moet maandelijks via een infuus in de elleboogplooi worden toegediend. Het bindt in de hersenen aan amyloïd-eiwitten en helpt zo het afweersysteem om die eiwitten op te ruimen. “Dat is best een intensieve en dure behandeling. Moeten we patiënten dat aandoen, als het resultaat zo gering is?”

Een deel van de deelnemers heeft bovendien last van forse bijwerkingen, zegt Olde Rikkert: van de patiënten die de hoogste dosering kregen, kampte 35 procent  met vochtophopingen in de hersenen; van hen had 20 procent daar ook last van. Prins wijst erop dat alzheimer een dodelijke ziekte is en dat medicijnen, net als in de oncologie, soms bijwerkingen hebben. “Misschien moeten we dat accepteren.”

Aducanumab kan Alzheimer niet  genezen maar vertraagt het ziekteproces. Maar, zegt Prins, omdat het medicijn de eiwitophopingen in de hersenen aanpakt, zou dat kunnen betekenen dat de resultaten sterker worden naarmate patiënten het langer gebruiken. 

Biogen heeft bij de Amerikaanse geneesmiddelenautoriteit FDA  een verzoek ingediend om het geneesmiddel op de markt te mogen brengen. Het is de vraag of er snel toestemming komt, omdat van de twee studies die de farmaceut heeft gedaan er één geen resultaat heeft opgeleverd.  Volgens Biogen komt dat doordat te weinig deelnemers de hoge dosering hadden gekregen.