Ouders baby Pia: ‘Blijft wrang dat we volle prijs moesten betalen voor medicijn’

Het is avondspits bij de familie Boehnke. Een naakte kleuter trippelt door de woonkamer terwijl een vader hem naar boven probeert te lokken voor een bad. Een baby ligt op een speelmat te kraaien. Er worden dinostickers gezocht, een boekentas gemaakt, flesjes melk uitgedeeld en speelgoed opgeruimd. Op de achtergrond zorgt de tv voor afleiding.

“Het normale leven keert stilaan terug”, zegt Ellen De Meyer (33), de inmiddels beroemde ‘mama van Pia’, het meisje met de ongeneeslijke spierziekte SMA. Samen met haar man Tim Boehnke (37) en een handvol getalenteerde vrienden en kennissen deed ze dit jaar het onmogelijke. Ruim 2 miljoen euro zamelden ze in voor de extreem dure gentherapie Zolgensma.

Iets meer dan een jaar geleden zaten ze hier nog op de figuurlijke roze wolk. Pia was net geboren, een zusje voor Briek (3). De bevalling ging vlot, Pia ontwikkelde zich goed en het leven met een gezin van vier viel stilaan in de plooi. De Meyer: “Ik weet nog dat mijn vader me vroeg: ‘wat zijn de plannen voor 2019?’ ‘Een nieuw tuinhuis’, antwoordde ik. De voorbije vijf jaar zijn we getrouwd, hebben we twee kinderen gekregen, een huis gekocht, verkocht, een nieuw huis gekocht, we zijn allebei van job veranderd... Het moest niet spectaculairder worden dan dat.”

Wanneer merkten jullie dan dat er iets fout was met Pia?

De Meyer: “Toen ze ongeveer vier maanden oud was. Mijn beste vriendin heeft een zoontje dat drie weken jonger is dan Pia. Toen ik hem eens vastnam, merkte ik meteen het verschil. Zo’n vinnig ventje. Onze Pia was een zak patatjes. Ik ben toen naar Kind en Gezin gegaan, maar daar zeiden ze dat we ons geen zorgen moesten maken. ‘Het ene kind is nu eenmaal wat trager dan het andere.’ Maar het liet me niet los.”

Boehkne: “Ik had niet echt door er iets was. Ik ben meer van het principe ‘we laten het op ons afkomen’. Bij Briek heeft dat goed gewerkt. Maar vandaag ben ik natuurlijk blij dat Ellen het niet heeft losgelaten.”

De Meyer: “Ik wou gewoon zeker weten dat er niks ernstigs was. Dus ging ik met haar naar een osteopaat. ‘Ze heeft het slappebabysyndroom’, zei die. ‘Haar spierspanning is te laag. Dat kan aan honderd en een dingen liggen, maar het moet verder onderzocht worden.’ Ik heb meteen een afspraak gemaakt bij een kinderneuroloog.”

Wat volgt, is een resem testen. Pia gaat onder een MRI-scanner en er wordt bloed afgenomen om na te gaan of er sprake is van een genetische ziekte. Het is pas als papa Boehnke met Pia naar de arts moet voor een EMG, waarbij ze met naalden de elektrische activiteit in de spieren meten, dat de term SMA valt. Spinale Musculaire Atrofie. 

Boehnke: “ Ik had er nog nooit van gehoord, maar aan zijn gezicht zag ik dat het serieus was. Ik heb toen naar Ellen gebeld. ‘Kom maar snel naar huis’, zei ik. ‘Het is geen goed nieuws.’”

De Meyer: “Op mijn fiets ben ik meteen beginnen opzoeken. Het eerste wat je dan leest op Wikipedia, is dat kinderen die de diagnose onder de 6 maanden krijgen, een levensverwachting hebben van een jaar tot achttien maanden. Ik weet nog dat ik thuiskwam en zei: ‘We zijn ze kwijt’.”

Boehnke: “De dag erna, op 2 mei, hadden we opnieuw een afspraak bij de kinderneuroloog. De DNA-test zou finaal uitsluitsel moeten geven, maar ook zij bevestigde dat het wellicht om SMA ging. Bij haar ging het enkel over ‘het einde’ en hoe ze ons in contact zou brengen met een dienst in Leuven die gespecialiseerd is in palliatieve zorg.”

De Meyer: “Onze wereld stortte in.”

SMA is een zeldzame spierziekte waarbij de zenuwcellen in het ruggenmerg de spieren niet goed meer kunnen aansturen. Daardoor sterven de spieren langzaam af. De ziekte komt in verschillende vormen. Pia heeft type 1, de ergste variant. Kinderen met type 1 haalden in het verleden doorgaans hun tweede verjaardag niet.

Dat veranderde met de komst van Spinraza, een medicijn ontwikkeld door het Amerikaanse biotechbedrijf Biogen. Peperduur, maar in ons land wordt het sinds september vorig jaar terugbetaald. Genezen doet het niet, maar het versterkt wel de werking van de spieren. En het zorgt er ook voor dat SMA geen doodvonnis meer hoeft te zijn.

Maar dat is niet hetgeen de ouders van Pia te horen krijgen. Zij vernemen dat hun dochter wellicht haar eerste verjaardag niet zal halen en er wordt meteen een palliatief team ingeschakeld. Het is pas als ze bij de kinderneuroloog van het UZA komen dat de verschillende behandelingsmogelijkheden bekeken worden. Naast Spinraza is er namelijk nog een medicijn dat in de steigers staat: Zolgensma, een revolutionaire gentherapie. De arts probeert Pia nog in de klinische studie te loodsen, maar ze zijn twee weken te laat. Een maand later vernemen ze dat het medicijn is goedgekeurd door de FDA (Food and Drug Administration), en dat ook niet-Amerikaanse kinderen het geneesmiddel kunnen krijgen via een speciaal programma. Enige bezwaar: de prijs. Wie Zolgensma wil, moet daar 2,1 miljoen dollar of 1,9 miljoen euro voor neertellen. 

Wat gaat er door je hoofd als je zo’n prijs hoort?

De Meyer: “Dat is onhaalbaar natuurlijk.”

Boehnke: “Dat vond ik zelf het lastigste moment. Je weet dat er een medicijn is dat een verschil kan maken, maar het is onbereikbaar. Het is de enige keer dat ik dacht: shit, we zitten vast. Overigens: zo’n programma’s zijn altijd betalend. De overheid kan zelf beslissen of ze de som terugbetalen.”

De Meyer: “In Frankrijk gebeurt dat. In Portugal ook.”

Boehnke: “Maar in België, het land met de beste sociale zekerheid, dus niet.”

De Meyer: “Daarom ben ik ook zo kwaad op De Block (Minister van Volksgezondheid Maggie De Block, Open Vld, sv). Ze bleef maar zeggen: ‘Ik kan niks doen.’ Dat klopt niet. Ze kon wel iets doen, maar het is een keuze om daar al dan niet in mee te stappen. Zeg dan gewoon eerlijk dat je het niet wilt doen.”

“We hebben toen contact opgenomen met een prof in Leuven. Maar die gaf aan dat we ons weinig illusies moesten maken als we moesten wachten op een terugbetaling. Zij opperde om geld in te zamelen, dus hebben we beslist het te proberen. Met in het achterhoofd goed wetende dat de slaagkans zo goed als nul was. (Kijkt op) Ligt Pia nog op haar mat?”

Nee dus, het meisje is tussen haar speelmat en de boekenkast gerold. Enkele maanden geleden was het ondenkbaar dat ze op eigen houtje zo’n afstand zou afleggen. Maar tegen alle verwachtingen in kreeg ze op 9 oktober het begeerde en haast onbetaalbare spuitje.

De Meyer: “Sinds haar diagnose heeft ze alleen nog maar vooruitgang geboekt. Ze heeft goed gereageerd op Spinraza, en nu ook op Zolgensma. Ze kan dingen die ze anders niet kon. Dat rollen bijvoorbeeld: voordien maakte ze zelfs geen aanstalten om dat te doen. Ze is ook veel luider.”

Boehnke: “Onze hoop is dat ze op termijn mooi rechtop in een rolstoel kan zitten. Dat ze een relatief normaal zelfstandig leven kan leiden. Daar moet je niet per se voor kunnen stappen, maar je moet wel meer kunnen dan je hoofd heen en weer draaien. Hoop ik op nog meer? Ja, maar dat beschouw ik als een bonus.”

Hoe dan ook zal Pia later beperkingen hebben. Ze was enkele maanden oud toen de diagnose gesteld werd. Terwijl zowel bij Spinraza als Zolgensma geldt: hoe vroeger kinderen het krijgen, hoe beter. Idealiter vooraleer de eerste symptomen optreden. In zo’n geval kunnen patiëntjes zelfs een normale ontwikkeling doorlopen.

In Wallonië zit SMA in de hielprik, maar in Vlaanderen niet. Het was De Morgen die deze zomer bekend maakte dat Vlaanderen nochtans kosteloos in het Waalse project kon meestappen. Vlaams minister van Welzijn Jo Vandeurzen (CD&V) weigerde. Hij wou naar eigen zeggen niet overhaast meestappen in een door de industrie gefinancierd project. Hij wil wachten op een algoritme dat moet helpen beslissen op welke ziektes het best gescreend wordt.

De Meyer: “Ik kan veel vergeven. Behalve dit. Dat Vlaanderen niet mee in dat proefproject is gestapt, dat gaat er bij mij niet in. Weten dat ons leven er helemaal anders uit had kunnen zien, ik denk niet dat ik dat ooit verwerkt ga krijgen.”

Het heeft jullie er niet van weerhouden toch volop actie te voeren. Hoe begin je daar aan, aan 2 miljoen euro inzamelen?

De Meyer: “Je roept je vrienden bijeen.”

Boehnke: “Wat dat betreft hebben wij geluk. Niet alleen kennen wij mensen die heel welwillend waren om ons te helpen, ze kunnen ook daadwerkelijk iets. Op 16 juli zijn we met een grote groep samengekomen op de speelplaats van Briek. Daar hebben we de taken verdeeld.”

Zit je daar dan met het idee: we gaan dat geld binnenhalen?

De Meyer: “Sommigen wel. Hij (wijst naar Boehnke) bijvoorbeeld. Hij heeft er altijd in geloofd.”

Boehnke: “Als het ene niet lukt, proberen we iets anders. Niet slagen was geen optie. Ik ga er niet over liegen. Had ik wat coke uit een container moeten halen om aan dat bedrag te geraken, dan had ik dat gedaan.”

De Meyer :”Ik weet nog dat ik op een bepaald moment dacht: het is goedkoper om iemand in te huren om dat medicijn te gaan stelen, dan gewoon 2 miljoen te betalen.” (lacht)

Midden juli richt De Meyer de vzw op, worden de eerste acties ondernomen en krijgt ook de benefiet vorm. Er komt geld binnen, maar de sommen staan nog steeds in schril contrast met de kostprijs van Zolgensma. De doorbraak komt er pas met de inmiddels befaamde sms-actie, die op 15 september ontploft.  Dimitri Vegas en Like Mike delen de actie, nog een hele rits influencers en bv’s volgen en vervolgens kloppen ook de klassieke media aan. Tegen ‘s avonds schuift er een cameraploeg van Pano mee aan tafel, zit het gezin live op het VTM-nieuws en staat er een banner op de site van HLN waarop live te volgen is hoeveel sms’en zijn gestuurd.

Opeens sta je in het oog van een mediastorm.

De Meyer: “Het was crazy. En de pax media was soms ver te zoeken. Ging ik op de boot van Gert Late Night zitten, kreeg ik telefoon van Danira (Boukhriss Terkessidis, sv). Bijna smekend of ik toch niet naar haar programma kon komen. VRT en VTM deden er alles aan om elkaar de loef af te steken. Het was overweldigend.”

Boehnke: “Wees blij dat ze komen, zeiden de mensen me. Terwijl: die stonden hier pas toen ze ons niet meer konden negeren. Wij hebben de media niet nodig gehad om bekend te worden, ze hebben ons gebruikt toen we bekend waren. Ze hebben ons nog groter gemaakt, dat natuurlijk wel.”

De Meyer: “We zijn de media dankbaar, maar it works both ways. Als een krant twee dagen lang een banner op zijn website zet, dan is dat pure clickbait. Zij hadden hier ook bij te winnen.”

Op 17 september was het geld binnen. Wat gaat er dan door je heen? Pure euforie?

De Meyer: “Nee, toch niet. Ik was vooral moe en bezig met de volgende stap. Waar, wanneer en hoe zou ze dat medicijn nu kunnen krijgen? Zolang die spuit niet gezet was, kon naar mijn gevoel nog alles fout lopen. Ik had nooit durven dromen dat het zo snel zou gaan, want drie weken later heeft ze haar spuit gekregen. Op dat moment kon ik opnieuw ademhalen. Dat konden ze ons niet meer afpakken.”

Hoe gaat dat? Schrijf je dan 1,9 miljoen euro over?

De Meyer: “We hebben het vorige week betaald. Eerst dacht ik: het zit erin, laat ze het geld nu maar komen halen. Maar zo slim zijn ze bij Novartis wel. Zij hebben een contract afgesloten met het UZA, en wij met het UZA. Dus wij moesten betalen aan het ziekenhuis. En die willen we nu ook niet in het zak zetten.”

Boehnke: “Ik blijf het wrang vinden dat we de volle prijs hebben moeten betalen.”

De Meyer: “We zijn altijd blijven hopen dat we toch een deal uit de wacht zouden kunnen slepen. We hebben allerlei dingen voorgesteld, maar het heeft tot niks geleid.”

Novartis heeft altijd benadrukt dat dit product zijn geld waard is. Zijn jullie het daarmee eens?

De Meyer: “Het gaat over het leven van je kind en dat is in principe alles waard. Maar het is onverantwoord. Letterlijk dan, want ze kunnen die kost niet verantwoorden. Ze schermen met ontwikkelingskosten, maar als je alles optelt, dan kom je nooit aan dat bedrag. Tuurlijk ben je dankbaar dat de farma-industrie zo’n medicijn ontwikkelt. Maar in dit geval hééft Novartis het niet eens zelf ontwikkeld. Als je dan ziet hoeveel winst ze dit jaar opnieuw gemaakt hebben en hoeveel dividend ze zichzelf hebben uitgekeerd, dan is dat wraakroepend.”

Boehkne: “Misschien moeten we met de rest van het geld aandelen kopen van Novartis? (lacht) Dan betaalt het zichzelf terug.”

Hoeveel geld is er nog over?

De Meyer: “De laatste schijf van de sms-actie moet nog gestort worden. Er zal zo’n 200 à 250.000 euro over zijn. Dat is veel geld. Maar hoe besteed je dat? Aan onderzoek? Of geef je het aan andere kinderen met neuromusculaire aandoeningen die heel concrete hulpmiddelen of therapieën nodig hebben? Hou je het opzij voor het volgende kind dat Zolgensma nodig heeft? Ik durf nog geen beslissing te nemen. We hadden ook nooit gedacht dat dit een issue zou zijn.”

Voel je je bezwaard tegenover andere ouders en kinderen?

De Meyer: “Ja. Ik heb daar al veel over nagedacht. Voor ons is het fantastisch dat het is gelukt, maar er zullen nog kinderen volgen. We hebben nu al weet van één kind, dat net zoals Pia op enkele maanden oud de diagnose heeft gekregen en ernstige beperkingen zal hebben. Ik heb het daar heel moeilijk mee.”

Boehnke: “Sowieso willen we ons inzetten voor de screening via de hielprik. SMA moet erin komen.”

De Meyer: “Dat zijn we de Vlamingen verschuldigd. Ik voel dankbaarheid en nederigheid, maar ik weet ook dat we de, dankzij onze naamsbekendheid nu, de mogelijkheid hebben om iets te veranderen. Dat is onze morele plicht.”

Jullie zijn hoogopgeleid, mondig en hebben een goed netwerk. Zonder die kwaliteiten was het vandaag wellicht een heel ander verhaal voor Pia.

De Meyer: “Dan was ze er misschien niet meer. Of kon ze veel minder. Eigenlijk zou dat niet mogen, want wat met de kinderen van ouders die niet die mogelijkheden hebben?”

Als jullie een moment moeten kiezen, wat was dan dé wending van 2019? 

De Meyer: “Op het moment dat Zolgensma in haar lijfje zat. Toen zag ik opnieuw een toekomst. Het was het enige dat we echt voor haar konden doen en het is gelukt.”

Boehnke: “Voor mij was het die massale warmte. Het moment waarop heel Vlaanderen mee aan boord was.”

Wat mag ik jullie voor 2020 wensen?

De Meyer: “Een nieuw tuinhuis. Zotter moet het niet worden.”

Boehnke: “De offertes zijn al aangevraagd.”