Maandelijks wordt in Vlaanderen 1 baby met muco geboren, wat is dat juist?

Bij mucoviscidose, een erfelijke ziekte, zorgt een genetische mutatie ervoor dat onder meer in de longen of het spijsverteringsstelsel taaie slijmen aangemaakt worden. In ons land zijn er bijna 1.300 mensen gekend met de ziekte. 1 op de 22 Belgen is dragen van de aandoening, maar is zelf niet ziek. Enkel wanneer een kind het mucogen van beide ouders erft, ontstaat mucovisci­dose. 

De meest voorkomende symptomen van de ziekte zijn longontstekingen, steeds terugkerende luchtweginfecties, taai slijm dat moeilijk opgehoest wordt, en ook buikpijn en spijsverteringsproblemen. Niet alleen de longen worden dus aangetast, maar de taaie slijmen hebben (vaak) ook impact op de pancreas, lever en darmen. Dat maakt het een complexe ziekte omdat de verschijningsvorm bij iedere patiënt anders is. Sommige mucopatiënten hebben bijvoorbeeld vooral last van hun luchtwegen, anderen dan weer van hun spijsvertering. De moeilijkheden duiken in 85% van de gevallen op binnen het eerste levensjaar, maar ze kunnen ook pas later aan het licht komen. Patiënten krijgen als baby vaak groeiachterstand en chronische luchtweginfecties en hebben een geringe levensverwachting.

Mucoviscidose is jammer genoeg nog niet te genezen, en patiënten zijn vaak uren per dag bezig met het bestrijden van hun symptomen: steeds opnieuw aerosols gebruiken, kinesitherapie, verschillende pillen, hoge dosissen antibiotica en allerhande medicijnen om complicaties te behandelen. Toch is er sinds een aantal jaar hoop om meer dan alleen symptoombestrijding. 

Een nieuwe generatie geneesmiddelen, ontwikkeld door het Amerikaanse farmaconcern Vertex, pakt het basisdefect aan, wat een sterke rem op de achteruitgang zet. Kalydeco is sinds 2016 terugbetaald in ons land en zeer effectief, maar slechts toepasbaar bij een veertigtal patiënten. Orkambi zou daarentegen zo’n 500 à 600 Belgische patiënten een langere levenslijn kunnen bieden, maar komt voorlopig met een peperduur prijskaartje: 14.700 euro per maand, uit eigen zak te betalen. In tegenstelling tot in Nederland, Duitsland of Luxemburg waar het medicijn wél wordt terugbetaald. 

De Belgische Mucovereniging verzamelde sinds oktober al 35.000 handtekeningen met de campagne ‘Onbetaalbaar? Onaanvaardbaar’, maar uit politieke hoek kregen ze nog geen signaal. “Vorige maand werd er nog een terugbetalingsakkoord in het Verenigd Koninkrijk en Spanje goedgekeurd, afgelopen week in Frankrijk. België is omsingeld door landen waar wel een akkoord is, maar onze beleidsmakers lijken wel verlamd. De klok tikt”, zegt Stefan Joris, directeur van de Belgische Mucovereniging. De terugbetaling van het geneesmiddel Orkambi laat al sinds 2016 op zich wachten.