Na kritiek op ‘loterij’ rond peperduur medicijn voor baby’s: farmareus Novartis wil plannen herbekijken

Het medicijn Zolgensma, dat wordt ingezet bij de dodelijke spierziekte SMA, kost 1,9 miljoen euro in de VS en wordt in België nog niet terugbetaald. Het middel raakte bij ons bekend naar aanleiding van de sms-actie voor baby Pia, waarbij in een mum van tijd ruim het nodige geld werd ingezameld voor een dosis van het medicijn. 

Naar aanleiding van de storm van kritiek die tegelijkertijd losbarstte, besliste Novartis om vanaf dit jaar honderd doses van Zolgensma gratis uit te delen aan baby’s onder twee jaar in landen waar Zolgensma nog niet verkrijgbaar is. Behandelende artsen kunnen daarvoor een dossier indienen, waarna om de twee weken via lottrekking bepaald wordt wie het medicijn krijgt. 

Maar ook bij die actie werden vraagtekens geplaatst. Minister van Volksgezondheid Maggie De Block en haar ambtgenoten uit Nederland, Luxemburg, Oostenrijk en Ierland hadden in een verklaring te kennen gegeven dat "het lot van een patiënt laten afhangen van een loterij mensonwaardig is en blind voor de morele waarden".

"We hebben die bezorgdheid van de ministers begrepen en hebben ook feedback gekregen van de families van patiënten", zegt Karel Fol van AveXis nu. "We hebben hen gehoord en zullen actie ondernemen. We gaan wereldwijd samenzitten met patiëntenorganisaties, dokters en overheden en kijken uit naar hun voorstellen. Als die in lijn zijn met de waarden voor dit programma, dan zijn wij zeker bereid om ze te evalueren en onze plannen aan te passen.”

Fol benadrukt dat de bedoeling van het 'managed access programma' net was om voor eerlijkheid te zorgen. "Kijk, het initiële probleem is er een van te weinig capaciteit. Het is de eerste keer dat we gentherapie naar de markt brengen en het productieproces is uiterst complex. We hebben momenteel maar één productiefaciliteit. Door het succes van het geneesmiddel in de Verenigde Staten, is de vraag groter dan gedacht, ook buiten de VS, en kunnen we niet aan die vraag voldoen. We hebben de mogelijkheid om honderd patiëntjes extra te helpen, maar wilden als bedrijf niet de keuze moeten maken. Om voor eerlijkheid te zorgen, hebben we daarom een onafhankelijk bio-ethische commissie geraadpleegd en is er vervolgens gekozen voor het programma.”

AveXis is momenteel nog twee extra productiefaciliteiten aan het opstarten. Die moeten nog een proces van goedkeuring doorlopen, maar dat zou volgens het bedrijf in 2021 rond moeten zijn. Met die drie faciliteiten zou AveXis de vraag naar het geneesmiddel wel volledig kunnen afdekken.

Zolgensma kost 1,9 miljoen euro in de VS en wordt in België nog niet terugbetaald. Het middel raakte bij ons bekend naar aanleiding van de sms-actie voor baby Pia. Enkel in de VS werd het middel al goedgekeurd. In Europa zou het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) nog tijdens het eerste kwartaal van dit jaar een beslissing nemen over het geneesmiddel. In het geval die beslissing positief is, is een goedkeuring mogelijk tijdens het tweede kwartaal.

Novartis is vandaag van start gegaan met het lotingsysteem.