Zolgensma, het duurste medicijn ter wereld, mag in Europa op de markt komen. Het medicijn van de Zwitserse farmagigant Novartis raakte bekend in ons land door de sms-actie voor de 10 maanden oude Pia.

De behandeling werkt tegen de zeldzame spierziekte spinale musculaire atrofie (SMA), die leidt tot verlamming, het verlies van basismotoriek en uiteindelijk tot de dood. Jaarlijks worden er zo’n 600 baby’s met de ziekte geboren in Europa.

In ons land haalde Zolgensma de nationale pers omdat het 10 maanden oude patiëntje Pia het medicijn dringend nodig had, maar haar ouders het niet konden betalen. Zolgensma kost 2,1 miljoen dollar (1,9 miljoen euro) en was toen alleen nog maar goedgekeurd in de VS. De ouders zetten een sms-actie op poten en haalden binnen de drie dagen het geld bij elkaar om het medicijn te laten overbrengen. De actie leidde wel tot de nodige verontwaardiging in binnen- en buitenland over de prijs van het medicijn.

Even later kondigde Novartis aan dat het een soort van loterij organiseerde. Het gaf wereldwijd 100 dosissen weg aan kinderen die het echt nodig hadden, in afwachting van goedkeuring. In België was baby Victor de uitverkorene. Ook die actie wekte beroering op.

Terugbetaling

Nu is het medicijn dus ook in Europa goedgekeurd, zegt Novartis in een persbericht, maar de prijs is nog steeds dezelfde. Het is voor een farmabedrijf dan ook heel moeilijk om de prijs van een medicijn te laten zakken en geen verlies te maken op de productie- en het onderzoek. Novartis voert nu wel gesprekken met alle landen over een eventuele terugbetaling. Die wordt in Europa land per land geregeld. Het middel is wel enkel beschikbaar voor kinderen met een maximumgewicht van 21 kilo.

Omdat niet iedereen daarop kan wachten, riep Novartis het ‘Day One’-programma in het leven. Daarmee stelt de farmagigant het middel ter beschikking van patiënten in afwachting van een terugbetaling. In Frankrijk en Duitsland werd daar al een akkoord over gevonden. De betaling zou dan gespreid worden over de patiënten of afhangen van de doeltreffendheid van de behandeling.

Zolgensma bracht al 500 miljoen dollar op sinds het werd goedgekeurd in de VS in mei vorig jaar.

Opmerkelijk weetje: de Belgische onderzoeker Luk Vandenberghe stond mee aan de wieg van Zolgensma. Hij gebruikt dezelfde technologie nu om een coronavaccin te ontwikkelen voor de universiteit van Harvard, zegt De Tijd.