Peperduur medicijn bekend van baby Pia wordt terugbetaald in ons land, bevestigt minister Vandenbroucke

Zo’n 600 kinderen in Europa, en zo’n tiental in België, worden ieder jaar net zoals baby Pia geboren met SMA of ‘spinale musculaire atrofie’. De ziekte veroorzaakt verlamming, die op zeer jonge leeftijd al de ademhalingsspieren kan bereiken en zo in meer dan de helft van de gevallen uiteindelijk dodelijk is. SMA is de grootste aangeboren doodsoorzaak bij zuigelingen. 

De keuze voor ouders? Bijna 2 miljoen euro bij elkaar schrapen voor een dosis Zolgensma, één prikje dat de genen van een baby repareert. Of een leven lang behandelingen van honderdduizenden euro’s volhouden.

Het peperdure prikje werd in de zomer van 2019 wereldnieuws in Vlaanderen toen de ouders van baby Pia een SMS-actie op poten zetten om het nodige bedrag in te zamelen voor Pia. De immense solidariteit die volgde, betekende de redding voor de Antwerpse baby; ze kreeg later het medicijn toegediend. Maar het probleem van de immense kostprijs bleef. Voor veel ouders was het dan ook vooral wanhopig hopen op het succes van gelijkaardige sms-acties of op winst in de ‘loterij’ van farmabedrijf Novartis, waarbij jaarlijks een honderdtal gratis behandelingen worden verdeeld onder kinderen van hoogstens twee jaar oud. Zo was de West-Vlaamse baby Victor één van de gelukkigen die gratis een prik met het peperdure medicijn kreeg.

Intussen is Pia al geen baby meer, ze is nu kleuter Pia - een echte babbelkous volgens mama Ellen De Meyer - en gaat sinds vorige maand naar school. “Op de vraag hoe het met haar gaat, antwoord ik altijd twee keer”, zei mama Ellen afgelopen zomer aan onze redactie. 

“Ze doet het fantastisch als we terugdenken aan hoe we ooit dachten dat het haar zou vergaan. Er was veel kans dat ze een dag als vandaag — een leeftijd van 2,5 jaar — niet eens zou halen. Of dat ze aan de beademing zou liggen of de hele tijd sondevoeding zou krijgen. Het is dag en nacht verschil. Het medicijn doet z’n werk, waardoor ze haar spieren toch deels kan gebruiken. Ze blijft nog steeds bijleren. Nu probeert ze stilaan met wat hulp korte tijd recht te staan. Heel belangrijk, want zo worden haar botten steviger. De keerzijde van de medaille en het tweede antwoord op de vraag is wel dat ze wellicht nooit zal kunnen stappen of zelfs maar kruipen. Al weet je natuurlijk nooit hoe het loopt in de medische wereld. Zaken die vandaag onomkeerbaar lijken, zijn dat overmorgen misschien niet meer.”

Ook met baby Victor gaat het beter. Hij kan ondertussen zijn hoofdje en armpjes bewegen en kan zelfs spelen met dingen die niet te zwaar zijn.

Na onderhandelingen heeft ons land nu een akkoord bereikt met Novartis om Zolgensma vanaf december ook in ons land te laten terugbetalen, meldt minister Vandenbroucke. Het contract tussen het RIZIV en de firma werd donderdagavond ondertekend.

“Kleine kinderen die aan deze verschrikkelijke ziekte lijden, zullen deze gentherapie kosteloos kunnen krijgen, onder welbepaalde voorwaarden. Het moet gaan om kleine kinderen onder de twee jaar of die minder dan 13,5 kilo wegen”, legt de minister uit bij VTM NIEUWS. “Het gaat om kinderen die de ziekte in een erge vorm aan het krijgen zijn of om kinderen waarbij we door een test weten dat ze de ziekte zullen krijgen. Zij krijgen het medicijn volledig terugbetaald. 

De toegang tot zo’n belangrijk geneesmiddel mag niet langer afhangen van inzamelacties”, vindt Vandenbroucke. “Hier is de solidariteit van de ziekteverzekering nodig.”

Volgens de minister is er lang en hard onderhandeld met het bedrijf omdat de prijs “buitengewoon hoog” was. “We zijn samen aan tafel gegaan met de Nederlandse en Ierse regering, we hebben dus samen een beetje een front gevormd. En dat heeft gewerkt.” De beschikbaarheid van Zolgensma betekent in de eerste plaats “een transformatie van de behandeling van SMA-patiënten”, zegt Karel Fol, Country Manager Benelux van Novartis Gene Therapies. “Dankzij deze eenmalige behandeling zetten we een nieuwe standaard in de behandeling van SMA in België.”

Vlaanderen wil vanaf 2022 baby’s screenen op SMA type 1 door middel van de hielprik, raakte in maart bekend. Vlaams minister van Welzijn Wouter Beke (CD&V) bevestigt vandaag dat hij het screeningsprogramma van de hielprik - ook wel het ‘Bevolkingsonderzoek Aangeboren Aandoeningen’, waarmee ouders hun baby’s kort na de geboorte gratis kunnen laten screenen op 12 aangeboren aandoeningen - in de loop van 2022 en 2023 laat uitbreiden met nog 7 zeldzame ziekten, waaronder SMA. “Voor 3 ziektes kan die uitbreiding er al op korte termijn komen, voor andere ziektes, zoals SMA, vraagt de uitbreiding meer technische voorbereiding om het opsporen en de nazorg met de hoogste kwaliteit te organiseren”, klinkt het in een persbericht.

Een vroege opsporing maakt een groot verschil. Als een paar dagen na de geboorte duidelijk wordt dat een kind de aandoening heeft, kan er meteen een behandeling volgen die onherstelbare schade voorkomt. 

In 2019 raakte bekend dat Wallonië via de hielprik bij pasgeborenen SMA opspoort. Die beslissing vonden de ouders van Pia wraakroepend. “Ik kan maar niet begrijpen waarom het in Vlaanderen zo lang duurt”, klonk het.