Farmaceutisch bedrijf meldt dood twee kinderen na behandeling met hetzelfde medicijn als ‘baby Pia’
Twee kinderen in Rusland en Kazachstan zijn overleden na een behandeling met Zolgensma, dat bekendstaat als het duurste medicijn ter wereld. In een verklaring bevestigt het farmaceutische bedrijf Novartis, dat het geneesmiddel produceert, de twee doden. De gentherapie kan kinderen met de spierziekte Spinale Musculaire Atrofie (SMA) helpen.
De twee kinderen stierven aan acuut leverfalen, zo'n zes weken nadat ze behandeld waren met Zolgensma en één tot tien dagen na de start van de afbouw van corticosteroïden tijdens de behandeling. Leverfalen is een bekende bijwerking van het medicijn. Om deze complicatie te voorkomen, krijgen patiënten steroïden.
Volgens Novartis zijn het de eerste kinderen die zijn overleden aan leverfalen na de gentherapie. De fatale afloop zal voortaan op het label staan van het medicijn.
1,9 miljoen euro
Zolgensma kost volgens het bedrijf zo'n 1,9 miljoen euro per behandeling. België betaalt het medicijn sinds 1 december 2021 terug. Het dure medicijn werd twee jaar geleden in België bekend toen de ouders van baby Pia een inzamelactie organiseerden om het voor hun dochtertje te kunnen aanschaffen.
SMA
Bij patiënten met SMA is er iets mis met de motorische zenuwcellen in het ruggenmerg. Daardoor komen er geen of niet genoeg signalen aan bij de spieren, bijvoorbeeld in de armen of benen. De ziekte is redelijk zeldzaam en ontstaat vaak bij kinderen op zeer jonge leeftijd. Het verschilt per kind hoe de ziekte verloopt. Sommigen zullen zonder behandeling niet kunnen lopen.
In ernstigere gevallen kunnen uiteindelijk ook de ademhalingsspieren verlamd raken. In de meest zeldzame variant krijgen volwassenen pas na hun achttiende levensjaar klachten.
Er zijn nog twee andere therapieën tegen SMA in Europa op de markt. De gentherapie van Zolgensma wordt eenmalig toegediend via een infuus. Bij Spinraza krijgen patiënten elke vier maanden een ruggenprik.
Lees ook:
Herbekijk ook: peperduur medicijn bekend van baby Pia wordt terugbetaald
Gratis onbeperkt toegang tot Showbytes? Dat kan!
Log in of maak een account aan en mis niks meer van de sterren.Lees Meer
-
Soa’s maken opmars in België: aantal gevallen van gonorroe in België verdubbeld op vier jaar
-
HLN Shop
Ga voor schoonheid én degelijkheid: in vijf stappen naar jouw ideale e-bike
Wie het aangename aan het nuttige wil koppelen bij het kiezen van een tweewieler, gaat voor een elektrisch exemplaar en raakt zo in één beweging ook razendsnel op zijn bestemming. Maar let op: de markt van de e-bikes evolueert continu en je zwemt in de keuzemogelijkheden. Waar moet je zoal op letten? HLN Shop haalt vijf aandachtspunten aan. -
Independer
Autoschade door een onbekende? Dit dien je te ondernemen
Het gebeurt meer dan je denkt: je komt bij je geparkeerde voertuig en ziet dat er een ferme deuk of kras in zit. Maar van de automobilist, e-stepper of fietser die tegen je wagen reed, is geen enkel spoor. Dekt je verzekering die schade? En wat moet je allemaal doen om ‘klacht tegen onbekenden’ in te dienen? Independer.be legt het uit. -
-
HLN Shop
Pollen in de lucht: deze toestellen voorkomen gesnotter
-
2
Wereldprimeur: UZ Brussel voert allereerste dubbele robotingreep uit bij patiënt
Als eerste ziekenhuis wereldwijd heeft het UZ Brussel met twee robots een chirurgische ingreep uitgevoerd. Het grote voordeel van deze aanpak is dat ze minder ingrijpend is voor de patiënt, waardoor die minder pijn heeft en minder lang in het ziekenhuis hoeft te verblijven. Bovendien kunnen chirurgen een pak nauwkeurig opereren in vergelijking met een klassieke operatie. -
WHO “enorm bezorgd” over groeiende overdracht vogelgriep naar nieuwe diersoorten: “buitengewoon hoog” sterftecijfer bij mensen
De Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) is “enorm bezorgd” over de toenemende overdracht van de H5N1-variant van het vogelgriepvirus naar nieuwe diersoorten. Bij de mens is er sprake van een “buitengewoon hoog” sterftecijfer. Meer dan de helft van wie besmet raakt, overleeft het niet. -
PREMIUM
Dirk (61) kocht ‘Middel X’ voor als euthanasie aanvragen te moeilijk wordt. Toxicoloog waarschuwt: “Dit lijkt me niet zo pijnloos en vredig”
-
57
Geheime farmadeals massaal toegenomen onder Vandenbroucke: “Wordt een democratisch probleem”
-
PREMIUM
“Mijn hart maakte vreemd oehoe-geluid”: runderhartklep zou leven van Nadieh redden, maar 6 jaar later liep het weer fout
Een bacterie dwarsboomde tien jaar geleden de dromen van de jonge Vlaamse Nadieh Schellekens (34). Twee hartkleppen raakten zwaar beschadigd en een levensreddende hartoperatie drong zich op. “Vier uur na de diagnose was ik al onder narcose”, vertelt de mama van Lily en Babs. Ze getuigt over de impact van die hartklepaandoening op haar leven én dat van haar gezin: “Ik durfde niet te slapen, uit schrik om niet meer wakker te worden.” -
3
Neurologische aandoeningen zijn wereldwijd belangrijkste oorzaak van ziekte: “Meer dan 1 op de 3 getroffen blijkt uit onderzoek”
Neurologische aandoeningen zijn nu de belangrijkste oorzaak van ziekte en invaliditeit wereldwijd meldt de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO). Dat blijkt uit een nieuwe studie in The Lancet Neurology genaamd de ‘Global Burden of Disease, Injuries, and Risk Factor Study (GBD) 2021'. In 2021 leefden er maar liefst 3 miljard mensen op aarde met een neurologische aandoening tonen de nieuwe cijfers. “Het is belangrijker dan ooit om ervoor te zorgen dat hersengezondheid beter wordt begrepen, gewaardeerd en beschermd” -
Bestraling van kanker tijdens zwangerschap blijkt veilig voor ongeboren kind: “Eindelijk kunnen we zwangere moeders geruststellen”
