Twee kinderen overleden aan leverfalen na behandeling met medicijn dat bij ons bekend werd door baby Pia
Twee kinderen in Rusland en Kazachstan zijn overleden na een behandeling met Zolgensma, dat bekendstaat als het duurste medicijn ter wereld. De twee kinderen stierven aan acuut leverfalen, zo'n zes weken nadat ze behandeld waren met het medicijn tegen de spierziekte SMA. Leverfalen is een bekende bijwerking van Zolgensma, al is het de eerste keer dat patiënten er aan overlijden.
In een verklaring bevestigt het farmaceutische bedrijf Novartis, dat het geneesmiddel produceert, de twee sterfgevallen. Zolgensma werkt als een soort gentherapie en kan kinderen met de spierziekte Spinale Musculaire Atrofie (SMA) helpen. Het medicijn kost volgens het bedrijf zo'n 1,9 miljoen euro per behandeling.
België betaalt het sinds 1 december 2021 terug. Het dure medicijn werd een aantal jaar geleden in ons land bekend toen de ouders van baby Pia een inzamelactie organiseerden om het voor hun dochtertje te kunnen aanschaffen.
De twee kinderen in Rusland en Kazachstan stierven aan acuut leverfalen, zo'n zes weken nadat ze behandeld waren met Zolgensma. Leverfalen is een bekende bijwerking van het medicijn. Om die complicatie te voorkomen, krijgen patiënten steroïden. De kinderen overleden één tot tien dagen na die toediening.
Volgens Novartis zijn het de eerste patiënten die zijn overleden aan leverfalen na de gentherapie. De fatale afloop zal voortaan op het label staan van het medicijn en de gezondheidsautoriteiten zijn ingelicht. De farmareus laat tegelijk weten dat het - voordelen afgewogen tegenover risico's - sterk overtuigd blijft van de werking van Zolgensma.
Wat is SMA?
Bij patiënten met SMA is er iets mis met de motorische zenuwcellen in het ruggenmerg. Daardoor komen er geen of niet genoeg signalen aan bij de spieren, bijvoorbeeld in de armen of benen. De ziekte is redelijk zeldzaam en ontstaat vaak bij kinderen op zeer jonge leeftijd.
Het verschilt per kind hoe de ziekte verloopt. Sommigen zullen zonder behandeling niet kunnen lopen. In ernstigere gevallen kunnen uiteindelijk ook de ademhalingsspieren verlamd raken. In de meest zeldzame variant krijgen volwassenen pas na hun achttiende levensjaar klachten.
Er zijn nog twee andere therapieën tegen SMA in Europa op de markt. De gentherapie van Zolgensma wordt eenmalig toegediend via een infuus. Bij Spinraza krijgen patiënten elke vier maanden een ruggenprik.
Bekijk hier de Pano-reportage uit 2019 met het verhaal over baby Pia, en de eerste behandeling:
