“Wij hebben spannend nieuws! Elucida heeft ermee ingestemd om hun kandidaat-medicijn, ELU001, met onmiddellijke ingang aan Indya te leveren in het kader van hun compassionate use-beleid”, schrijven Dieter Lebbe en zijn vrouw Sheila Suaya op Instagram.

De Gentse Lebbe verhuisde zo’n tien jaar geleden naar Los Angeles, waar zijn dochter Indya ook geboren werd. Toen Indya zes maanden oud was, werd bij haar een zeldzame vorm van leukemie vastgesteld. Traditionele behandelingen hielpen niet en zelfs enkele out-of-the-box-therapieën sloegen niet echt aan. Op 2-jarige leeftijd herviel het meisje voor de vierde keer. Ze leek uitbehandeld en aan haar ouders werd verteld dat ze binnen vier tot acht weken zou bezwijken aan de gruwel. Maar haar ouders en dokters wilden nog één geneesmiddel proberen. Dat geneesmiddel ELU001, van het start-upbedrijf Elucida, had goede preklinische testresultaten op muizen, maar werd nog niet getest op mensen.

De ouders vroegen het gebruik van het geneesmiddel aan via compassionate use, een methode waarbij een niet-goedgekeurd medicijn, na akkoord van verschillende partijen, toch gebruikt kan worden als laatste redmiddel.

Het bedrijf weigerde meerdere keren, waardoor de ouders besloten een campagne op poten te zetten. Ze deelden hun verhaal op sociale media en vroegen mensen om zo veel mogelijk e-mails te sturen naar verschillende leden van het bedrijf. “Het enige dat zulke bedrijven op een andere gedachte kan brengen, is publieke verontwaardiging. Dat mensen aangeven dat dit niet oké is. Daarom willen we dit onder de aandacht brengen”, vertelde papa Dieter afgelopen week aan het Nieuwsblad.

(Lees verder onder de foto)

“Het werk is nog niet klaar”

Nu heeft het gezin goed nieuws gekregen. Het bedrijf is bereid om het medicijn aan Indya te leveren. In een e-mail meldt het bedrijf wel dat ze terughoudend reageren op het verzoek, omdat ze niet weten welke risico’s het medicijn inhoudt bij kleine kinderen. “Hoewel deze zorgen blijven bestaan, heeft het bedrijf aandachtig geluisterd naar de vele steunbetuigingen voor de verstrekking van dit geneesmiddel aan deze patiënt en heeft het besloten een compassionate use/expanded use-beleid op te stellen, in overeenstemming met de bestaande FDA-richtlijnen, waardoor toegang tot dit geneesmiddel mogelijk wordt gemaakt voor patiënten die voldoen aan de medische/klinische beleidsvereisten”, klinkt het.

De ouders van Indya delen het heuglijke nieuws op Instagram. “We zijn zo dankbaar voor alle steun en liefde die jullie ons allemaal hebben gegeven, omdat we allemaal zo hard hebben gewerkt om Indya te redden. Wij zijn sprakeloos! ️ We hebben de afgelopen 12 uur gehuild van vreugde! Bedankt! Bedankt! Maar ons werk is nog niet klaar. Voor Indya telt elke minuut. Wij zijn van mening dat Elucida en onze artsen Indya al volgende week moeten kunnen behandelen. Het is van cruciaal belang dat ze zo snel mogelijk met de behandeling begint.”

(sgg)