Levensnoodzakelijk maar peperduur medicijn voor zeldzame spierziekte voortaan terugbetaald
Patiënten die lijden aan de zeldzame spierziekte SMA krijgen vanaf 1 september het vaak levensreddende, maar peperdure geneesmiddel Spinraza terugbetaald. Minister De Block heeft een akkoord met farmabedrijf Biogen. "Dit gaat hen meer levenskwaliteit bieden."
Ongeloof heerst bij Rik Huys (53). "Ik ging ervan uit dat de onderhandelingen op niks zouden uitdraaien. Of dat er misschien wel een akkoord zou komen, maar enkel een terugbetaling voor kinderen. En dat ik dus opnieuw uit de boot zou vallen."
Sinds zijn tiende al lijdt Huys aan een zeldzame spierziekte waarbij de zenuwcellen in het ruggenmerg de spieren niet goed meer kunnen aansturen. Daardoor sterven de spieren langzaam af. "Op de middelbare school kon ik niet meer meedoen aan de lessen lichamelijke opvoeding", vertelt hij. "Aan de unief kon ik nog stappen, maar fietsen ging niet meer." Vandaag zit hij in een rolstoel: zijn armen kan hij nog bewegen, maar het gaat almaar moeizamer.
De ziekte van Rik komt voor bij 1 op de 6.000 à 10.000 geboortes in ons land, en in de helft van de gevallen manifesteert ze zich ook dan al. In dat geval haalt een kind vaak zijn tweede verjaardag niet. Maar er is een medicijn dat de ziekte afremt: nusinersen (merknaam Spinraza), alleen is het peperduur. Het eerste jaar van een behandeling met Spinraza kost 500.000 euro, vanaf het tweede jaar is het 250.000 euro.
Na vier maanden onderhandelen kwamen minister van Volksgezondheid Maggie De Block (Open Vld) en haar Nederlandse collega Bruno Bruins gisteren uiteindelijk 'een aanvaardbare prijs' overeen met de Amerikaanse producent Biogen. Hoeveel de ziekteverzekering zal neertellen blijft strikt geheim, maar voor de patiënt wordt het medicijn volledig gratis.
'Voor kinderen kan zo'n behandeling vaak het verschil maken tussen leven en dood'
Steeds meer achteruit
De minister is tevreden. "Dit gaat patiënten meer levenskwaliteit bieden, en voor kinderen kan zo'n behandeling vaak zelfs het verschil maken tussen leven en dood." Huys heeft SMA type-3, wat betekent dat het werd vastgesteld tussen de 1,5 en 18 jaar. Type 1 bijvoorbeeld manifesteert zich al bij baby's en in vele gevallen worden de kinderen niet ouder dan twee.
"Al haat ik die opdeling in types", zegt Huys. "Hoe dan ook ga je steeds maar achteruit. Iedereen wordt ooit een type 1. Ook ik." Nu zit Huys in een rolstoel. Hij kan zijn armen nog bewegen, maar het gaat almaar moeizamer. Dat maakte het voor hem des te moeilijker dat het zo lang wachten was op een terugbetaling van het dure medicijn. "Twee jaar geleden heb ik voor het eerst over Spinraza gehoord", vertelt hij. "Zoiets geeft natuurlijk meteen hoop, want voordien was er helemaal geen behandeling voor SMA."
Evaluatie
SMA is, met zo'n 90 patiënten in heel België volgens het Riziv, een zeldzame ziekte. Verschillende kinderen met de ziekte in ons land krijgen Spinraza wél al, in het kader van klinische studies of medische noodprogramma's'. Bovendien: hoe jonger iemand is als die het medicijn krijgt, hoe meer effect wordt waargenomen.
"Begrijp me niet verkeerd, ik vind het goed dat die kinderen het al krijgen", zegt Huys. "Maar bij ons wordt te snel gezegd: 'Jullie zitten al in een rolstoel. Dat gaat niet meer veranderen.' Dat klopt. Maar ik heb er veel geld voor over om mijn huidige niveau te behouden. Twee jaar geleden kon ik nog zelf mijn groenten snijden en eten maken. Nu heb ik daar hulp bij nodig. Ik moet constant afscheid nemen van dingen die ik niet meer kan."
Voor Huys is het nu uitkijken naar 1 september. Vanaf dan hebben alle patiënten er recht op, op voorwaarde dat ze nog niet permanent beademd moeten worden. "Dan heeft het geneesmiddel helaas geen effect meer", stelt het Riziv.
'Er wordt te snel gezegd: jullie zitten al in een rolstoel. Dat klopt, maar ik heb er veel voor over om mijn huidige niveau te behouden'
Huys hoopt alvast dat de medicatie ook bij hem het gewenste effect heeft en juicht de terugbetaling toe. "Want er is niks frustrerender dan te weten dat er ergens een behandeling bestaat voor je ziekte, maar dat ze onbetaalbaar is."
De terugbetaling van Spinraza is alvast gegarandeerd tot eind 2020. Het bedrijf blijft ook extra onderzoek doen naar de veiligheid en effectiviteit van het medicijn. Op basis daarvan zal het Riziv nadien de terugbetaling evalueren. Ofwel wordt er dan een nieuw contract onderhandeld met Biogen, ofwel wordt er beslist om het medicijn permanent terug te betalen. "Maar wat het ook wordt, de patiënt zal daar in de praktijk weinig van merken."
Het is de eerste keer dat ons land via gezamenlijke onderhandelingen een akkoord bereikt over de terugbetaling van een weesgeneesmiddel, maar als het van De Block afhangt, is het niet de laatste keer. "Zo'n internationale samenwerking is een cruciale hefboom om patiënten met een zeldzame aandoening de best mogelijke zorg aan te bieden", zegt De Block. De terugbetaling van Spinraza slaat ook geen extra gat in gezondheidszorg. "Dat budget was voorzien."