Onderzoekers VUB flinke stap dichter bij behandeling van erfelijke spierziekte
Onderzoekers van de VUB zijn een flinke stap dichter bij een therapie van de ziekte van Duchenne, een onomkeerbare spierziekte die vooral jongens treft. Professor Thierry Vanden Driessche en zijn collega Marinee Chuah konden bij muizen een gen met een genezend effect in de spiercellen binnensmokkelen en het ook te activeren.
De ziekte van Duchenne is een erfelijke ziekte die vooral jongens treft. Naar schatting één op 3.500 mannelijke baby's wordt er mee geboren. "Al vanaf de eerste levensjaren laat de aandoening zich voelen en beginnen de spieren af te takelen. Bij Duchenne zijn dat niet alleen de spiercellen, maar evengoed de spieren van het middenrif die de ademhaling regelen en de hartspier. De meeste patiënten bezwijken op jonge leeftijd: ze hebben een levensverwachting tussen 20 en 30 jaar.”
Omdat de ziekte te behandelen, onderzochten Chuah en VandenDriessche de mogelijkheden van gentherapie. “We vonden een middel om in het genetische materiaal van de spiercellen een kopie binnen te brengen van een genezend gen, die de werking van het defecte gen kon overnemen.” Dankzij een lichaamseigen mini-turbomotor werd therapie bovendien veel efficiënter.
Het extra gen met de mini-turbomotor blijft alvast bij muizen hun hele leven actief, zodat ze feitelijk genezen van de aandoening. “Het is nog afwachten of dat ook bij mensen zo zal zijn”, zegt VandenDriessche. “Maar het is alvast hoopgevend dat we bij de proefdieren geen neveneffecten hebben kunnen vaststellen.”
Eerste testen bij jongvolwassenen
Het is de bedoeling om op een termijn van ongeveer drie jaar met een klinische studie te beginnen, eerst bij jongvolwassenen, later dan wellicht ook bij jongere kinderen en baby's.
Tijdens hun onderzoek ontdekten beide professoren nog andere gelijkaardige mini-turbomotoren, die in de toekomst wellicht voor andere erfelijke aandoeningen hun nut zullen bewijzen. Verder onderzoek is daar noodzakelijk. De resultaten van het onderzoek werden vandaag gepubliceerd in het wetenschappelijke tijdschrift Nature Communications.
Gratis onbeperkt toegang tot Showbytes? Dat kan!
Log in of maak een account aan en mis niks meer van de sterren.Lees Meer
-
PREMIUM
Zijn tekorten in onze bloedvoorraad binnenkort verleden tijd dankzij darmbacterie? Nieuwe studie schept hoop
-
Livios
Groen, rood, blauw of geel: richt je dak klimaatvriendelijk in met deze slimme tips
Een plat dak kan zo veel meer zijn dan louter de overkapping van je woning. Als je er een klimaatdak van maakt, kan het namelijk ook deel van de oplossing zijn om de klimaatverandering tegen te gaan - of leefbaarder te maken. Wat dat concreet betekent? Bouwsite Livios vraagt het aan Marc Dillen, directeur-generaal van Embuild Vlaanderen. -
Waarom 1 op de 10 Belgen dit weekend beter niet te veel buitenkomt: “We verwachten ook pollenwolken uit buitenland”
Wie last heeft van hooikoorts, let dit weekend best op. Volgens AirAllergy, een meetnet van Sciensano, zullen er extra veel pollen rondvliegen. “Het gaat om het stuifmeel van de berk, een soort waar zeker een op de tien Belgen allergisch voor is.” Expert Nicolas Bruffaerts legt uit hoe fel patiënten dit gaan merken én geeft tips om de hinder zoveel mogelijk te beperken. -
-
Nieuwe miljardenfusie in de satellietsector wil concurrentie aangaan met Elon Musk
-
Zes levens per minuut of 154 miljoen levens in 50 jaar: “Vaccins zijn belangrijkste gezondheidsinterventie ooit”
Vaccinaties hebben in de afgelopen 50 jaar 154 miljoen levens van kinderen en volwassenen gered. Dat komt neer op zes levens per minuut, zo blijkt uit een analyse van UNICEF, WHO, Gavi en Bill & Melinda Gates Foundation (BMGF). -
Studie: Engelse liedjesteksten zijn vandaag eenvoudiger en repetitiever
Wie de indruk heeft dat songteksten vroeger rijker aan woordenschat waren, heeft volgens een nieuwe studie wel degelijk een punt. Muziekwetenschappers onderzochten de teksten van 12.000 Engelstalige liedjes uit verschillende genres tussen 1980 en 2020 en kwamen tot de conclusie dat de teksten onder meer eenvoudiger en repetitiever zijn geworden. -
PREMIUM
Steeds meer koraalriffen verbleken door klimaatopwarming: welke gevolgen heeft dat voor ons?
-
Het zee-ijs rond de Noordpool bereikt jaarlijkse maximum: “Maar tegen 2050 kunnen we al periodes zónder ijs ervaren”
-
Sciensano roept bij start nieuw tekenseizoen op om alert te zijn en beten te melden
Het begin van de lente betekent de komst van een nieuw tekenseizoen. Ook dit jaar nodigen Sciensano en Departement Zorg iedereen uit om opgelopen tekenbeten te melden via Tekennet en alert te zijn voor tekenbeten. -
Livios
Tuinhuis plaatsen? Alles wat je moet weten over kosten, isolatie en beveiliging
Een tuinhuis ziet er niet alleen leuk uit, het is ook een praktische meerwaarde én verhoogt de veiligheid rond je woning. Je meubels, gereedschap en e-bike staan er immers droog en buiten bereik van mogelijke malafide passanten. Bovendien kan je je tuinhuis omvormen tot een charmant toevluchtsoord op wisselvallige dagen of functionele werkruimte. Bouwsite Livios geeft uitleg over de verschillende types. -
Mijnenergie
EnergyVision introduceert gratis zonnepanelen met goedkoper stroomcontract: een interessante formule?
0 reacties
Resterende karakters 500
Log in en reageer