Het plan om met een loterij te beslissen welke patiënten de peperdure gentherapie Zolgensma gratis krijgen, is op luid protest onthaald. Vorige week nog hebben de ministers van Volksgezondheid van België, Nederland, Luxemburg, Oostenrijk en Ierland samen laten verstaan dat ze zo’n loterij ‘mensonwaardig en blind voor de morele waarden’ vinden en dat het patiënten en hun families ‘valse hoop’ geeft. Avexis, het bedrijf achter Zolgensma, zegt bereid te zijn het programma te herzien. Toch vindt vandaag de eerste loting plaats.

Zolgensma is het medicijn dat bekend werd door de inzamelactie voor baby Pia. De eenmalige spuit voor patiënten met de zeldzame spierziekte SMA kost 1,9 miljoen euro. Het medicijn is nog niet toegelaten voor de Europese markt. In afwachting van die toelating en vervolgens de onderhandelingen over de terugbetaling door de ziekteverzekering, stelt Avexis honderd dosissen gratis ter beschikking.

Wereldwijd kandidaten

De ouders van acht patiëntjes zullen vanavond of morgen van hun behandelende arts horen of ze gewonnen hebben. Hoeveel patiënten meedingen, wil Avexis, het farmabedrijf achter Zolgensma, niet bekendmaken. Maar de kans voor een individuele patiënt is klein. Er dingen vanuit de hele wereld patiënten mee. In de herfst zei de topman van Avexis nog dat er alleen al in Europa honderden patiënten in aanmerking komen voor de behandeling.

‘We kunnen gewoonweg niet voldoende dosissen ter beschikking stellen voor alle patiënten die het vragen’, zegt Karel Fol, countrymanager Benelux bij Avexis, aan De Standaard. ‘De productie van gentherapie is complex en gebeurt voor een deel handmatig. Er is op dit moment één productiesite operationeel. We zetten er nog andere op, maar dat kost tijd. De volgende productiefaciliteit zal pas in 2021 operationeel zijn.’

Daarbij komt dat Avexis dosissen nodig heeft voor klinische studies en het bedrijf verplicht is om alle SMA-patiënten in de VS van Zolgensma te voorzien (betalend, niet gratis). Daar is het geneesmiddel wel al goedgekeurd.

Elke twee weken vier kandidaten

Maar waarom moet het hier via een loting? Begrijpt het management van Avexis niet dat het voor de patiënten en hun families bruut en onmenselijk overkomt als het lot over de behandeling beslist? ‘We begrijpen dat families de beste behandeling willen’, aldus Fol. ‘We hebben daarom advies gevraagd aan een onafhankelijk en internationaal bio-ethisch comité waarin artsen, patiëntenvertegenwoordigers en bio-ethici zetelen. Zij vonden een randomisatie wel geschikt om uit te maken wie een dosis krijgt en wie niet – analoog aan hoe bij klinische studies toevallig wordt beslist of je het werkzame middel krijgt of een placebo (een nepmiddel, red.).’

De SMA-patiënten die vandaag geen geluk hebben, nemen automatisch deel aan de volgende loting. Na vandaag zullen elke twee weken vier patiënten getrokken worden.

Geen voorrang

Fol zegt dat Avexis deze week nog zal samenzitten met patiëntenvertegenwoordigers en artsen om te bespreken hoe de selectie van patiënten kan verbeteren. ‘De voorwaarde is wel dat elke patiënt dezelfde kans moet krijgen en dat er geen land voorrang krijgt op een ander land.’

Fol verwacht dat het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) nog in het eerste kwartaal een advies zal geven over Zolgensma. Avexis en moederbedrijf Novartis willen intussen al met de overheid in gesprek gaan om patiënten zo snel mogelijk toegang te geven tot de gentherapie.