Gentherapie krijgt eerste positief advies
Na een jarenlange strijd heeft het Europese Medicijnen Agentschap (EMA) een positief advies gegeven over een gentherapeutisch middel. Daarmee opent Europa de deur voor gentherapie. Dat schept op termijn mogelijkheden voor mensen met hemofilie of parkinson.
Bij gentherapie wordt synthetisch genetisch materiaal ingebracht bij de patiënten. Dat kan helpen bij een heleboel erfelijke aandoeningen waarbij een deel van het genetisch materiaal niet naar behoren werkt of afwezig is. Hoewel er heel veel wordt verwacht van de methode, is ze omstreden. Zeker nadat er in het verleden ernstige bijwerkingen optraden. In China en Rusland is gentherapie wel al goedgekeurd.
De Europese geneesmiddelenautoriteit EMA heeft nu voor het eerst een gentherapeutisch middel goedgekeurd. Strikt genomen gaat het om een positief advies aan de Europese Commissie, maar in de praktijk volgt de Commissie altijd die aanbevelingen. "Dit is een belangrijk precedent", zegt Thierry Vandendriessche, professor geneeskunde (VUB, KU Leuven) en lid van de EMA-commissie.
"Het was geen gemakkelijke bevalling", zegt Vandendriessche. "Er is heel wat onderzoek aan voorafgegaan. Gelukkig is er veel vooruitgang geboekt in de klinische studies van gentherapie. Het initiële wantrouwen heeft plaatsgemaakt voor enkele indrukwekkende ontwikkelingen in het vakgebied."
Het product dat waarschijnlijk in Europa verkocht mag worden heet Glybera, een middel tegen de zeldzame stofwisselingsziekte LPL-deficiëntie. Doordat een bepaald gen bij LPL-patiënten niet functioneert, kunnen ze geen vet in hun bloed afbreken. Hierdoor kunnen ze onder meer alvleesklierontstekingen krijgen. Via de gentherapie krijgen de patiënten een aantal injecties met een virus waarin de juiste versie van het kapotte gen zit.
Het is het Nederlandse UniQure dat het nieuwe medicijn ontwikkelde. Al vreest professor David Cassiman, specialist in stofwisselingsziekten (UZ Leuven), dat het geneesmiddel in de praktijk maar zelden gebruikt zal worden. "Sowieso zijn er maar heel weinig mensen die aan die specifieke ziekte lijden", zegt hij. "Ook bestaat de kans dat je die gentherapie om de zoveel maanden moet herhalen. In bepaalde gevallen is het voor de patiënten beter om een strak dieet aan te houden."
Vooroordelen
De beslissing van het EMA zorgt ervoor dat de weg nu open ligt voor gentherapie op Europese bodem. UniQure liet nu al weten dat er nog een aantal medicijnen op stapel staat. Zo zouden ze ook werken aan een gentherapie voor hemofilie en voor parkinson.
"Al mogen we zeker niet te hard van stapel lopen", benadrukt Vandendriessche. "We moeten alle stappen zorgvuldig controleren en alle veiligheidscriteria respecteren. Maar ik hoop wel dat de eerste goedkeuring komaf kan maken met enkele hardnekkige vooroordelen over gentherapie."