'Ooit gaan ze een medicijn uitvinden dat jou geneest'

Hij is de vrolijkste kleuter op de turnkring, en heeft een ontzettend doorzettingsvermogen. Maar hij weet ook dat hij anders is dan andere kinderen. Want soms zegt Sten (4): "Mama, ik wil geen muco."

Ze vertelt het rustig, Stens mama. Nuchter ook. Want dat haar zoon de genetische ziekte mucoviscidose heeft, daar heeft Suzie Van Herck uit Arendonk mee leren leven. maar op dagen zoals gisteren, wanneer er nieuws is over een nieuw geneesmiddel, krijgt ze telkens weer verse hoop. "Omdat ik Sten kan vertellen: ooit gaan ze een medicijn uitvinden dat jou geneest."

Baanbrekend

Sinds gisteren is ooit weer wat dichterbij. Het Mechelse biotechbedrijf Galapagos maakte namelijk bekend dat het een kandidaat-medicijn voor klinische studies bij mucoviscidose heeft ontwikkeld.

"We zitten nog in de experimenteerfase. Maar uit onderzoek weten we dat ons middel potentieel meer effect voor patiënten kan hebben dan het enige bestaande medicijn Kalydeco", zegt Freya Vervoort van Galapagos. Eind 2014 wil het bedrijf het middel beginnen te testen op mensen.

Het onderzoek van Galapagos behoort tot de zogeheten combinatietherapieën, waarbij het combineren van geneesmiddelen tot genezing moet leiden. Zoals een ingewikkelde infectie met meerdere antibiotica's wordt bestreden.

Wereldwijd werkt men momenteel aan zes van zulke combinatiemiddelen, weet pediatrieprofessor en muco-specialiste Anne Malfroot (VUB). "Dat maakt het Galapagos-onderzoek tot een baanbrekende primeur voor België", stelt ze. "De tijd is voorbij dat de gemiddelde levensverwachting voor muco op twintig jaar lag. Vandaag zijn we af van dat stigma, en is er hoop dat we de ziekte kunnen genezen."

Vrolijke kerel

Hoop die ook ten huize Van Herck leeft. "Want elk nieuws over een nieuw medicijn is een extra stimulans om door te zetten", vertelt Suzie. "Dan knipper ik tweemaal met mijn ogen, en komen er tranen van geluk. Om echter snel te beseffen: 'Suzie, rustig blijven, voeten op de grond.'"

Het is een houding die ook haar vierjarige zoon zich eigen heeft gemaakt. "Want Sten gaat bewust om met zijn ziekte. Wanneer hij bij de slager een vleesje krijgt en zijn verteringspillen niet bij heeft, antwoord hij beleefd dat hij geen vleesje kan eten, omdat hij leeft met muco."

En dat leven met heeft het gezin anders doen staan in het leven dat sinds Stens geboorte drastisch veranderde. "We leven voor de volle 200 procent, genietend van de kleine dingen. Zoals met Sten naar school kunnen fietsen wanneer de zon schijnt, en het goed met hem gaat. Hij is zo'n vrolijke kerel. We kunnen gewoon niet bij de pakken blijven zitten."

Wat is mucoviscidose?

Mucoviscidose of taaislijmziekte is een erfelijke ziekte die kan leiden tot invaliditeit en in sommige gevallen tot vroegtijdig overlijden.

België telt 1.200 muco- patiënten, waarvan 55 procent ouder is dan achttien jaar. In ons land worden jaarlijks zo'n vijftig nieuwe diagnoses gesteld. Wereldwijd lijden ongeveer 70.000 mensen aan de ziekte. De symptomen zijn onder meer infecties aan de luchtwegen en een achterblijvende groei. De oorzaak van de ziekte is een defect in het gen dat de samenstelling van zweet en slijm en de spijsvertering reguleert. Voor dat grondprobleem bestaat nog geen oplossing.

Wat is Galapagos?

Galapagos is een biotechbedrijf dat in 2012 een omzet draaide van 153 miljoen euro. Het stelt 800 mensen te werk en heeft zijn hoofdzetel in Mechelen. Van daaruit werkt Galapagos aan een nieuw geneesmiddel tegen muco. De eerste onderzoeksfases zijn succesvol afgerond. Eind 2014 wil het bedrijf het middel testen op mensen. Wanneer ook die tests positief blijken, wil het bedrijf starten met de vermarkting van het medicijn. Daarvoor sloot Galapagos eind september een contract af met het Amerikaanse AbbVie, dat al eerder geneesmiddelen commercialiseerde. Galapagos hoopt 400 miljoen dollar te verdienen aan het middel.